Theo trang tin Medcity News, trong bối cảnh sản phẩm chủ lực chuyên dùng để điều trị các bệnh lý liên quan đến máu và tuỷ Jakafi chuẩn bị đối mặt với thời điểm hết hiệu lực bảo hộ bằng sáng chế, công ty dược phẩm sinh học đa quốc gia của Mỹ, Incyte vừa thực hiện một trong những bước đi chiến lược quan trọng nhất trong nhiều năm qua.
Đó là chi 1,25 tỷ USD để mua lại công ty công nghệ sinh học tập trung vào nghiên cứu và phát triển các phương pháp điều trị các bệnh rối loạn đông máu hiếm gặp, Vega Therapeutics.
Thương vụ không chỉ mang về một tài sản giai đoạn cuối đầy triển vọng mà còn có thể mở ra một hướng điều trị mới cho bệnh Von Willebrand, bệnh lý rối loạn chảy máu di truyền phổ biến nhất thế giới.
Trọng tâm của thương vụ là VGA039, một kháng thể đơn dòng đang ở giai đoạn phát triển lâm sàng cuối, được kỳ vọng có thể trở thành tiêu chuẩn điều trị mới nhờ cơ chế tác động khác biệt cùng chế độ dùng thuốc thuận tiện hơn đáng kể so với các liệu pháp hiện nay.
Đây là thương vụ mua lại đầu tiên dưới thời CEO Bill Meury, người kế nhiệm cựu Tổng giám đốc điều hành Hervé Hoppenot của công ty Incyte sau khi ông nghỉ hưu vào năm ngoái.
Trong cuộc họp với nhà đầu tư, ông Meury cho biết Incyte bị thuyết phục bởi dữ liệu lâm sàng tích cực của VGA039, lộ trình pháp lý rõ ràng, tiềm năng thương mại lớn cũng như mức độ phù hợp với chiến lược phát triển của công ty.
Ông Meury nói: “VGA039 đã đáp ứng đầy đủ mọi tiêu chí mà chúng tôi tìm kiếm trong một cơ hội phát triển kinh doanh. Nó hoàn toàn nằm trong lĩnh vực cốt lõi của chúng tôi, đó là huyết học. Khoa học nền tảng, bệnh lý là mục tiêu, cũng như các mô hình vận hành nghiên cứu phát triển và thương mại hóa đều là những lĩnh vực mà Incyte có chuyên môn thực sự”.
Động thái này cũng phản ánh nhu cầu cấp thiết của Incyte trong việc tìm kiếm động lực tăng trưởng mới. Jakafi hiện là sản phẩm huyết học chủ lực và cũng là thuốc bán chạy nhất của công ty. Năm ngoái, thuốc mang về doanh thu 3 tỷ USD, tăng hơn 10% so với năm trước.
Jakafi là thuốc phân tử nhỏ đường uống ức chế hai protein JAK và đã được phê duyệt để điều trị xơ tủy, đa hồng cầu nguyên phát và bệnh ghép chống chủ (GvHD).
Tuy nhiên, bằng sáng chế của thuốc sẽ bắt đầu hết hiệu lực từ năm 2028, buộc Incyte phải chuẩn bị cho giai đoạn hậu Jakafi.
Bệnh Von Willebrand: Thị trường lớn nhưng chưa được khai thác hiệu quả
Von Willebrand là bệnh rối loạn chảy máu do thiếu hụt hoặc rối loạn chức năng của yếu tố đông máu Von Willebrand.
Theo Trung tâm Kiểm soát và Phòng ngừa Dịch bệnh Hoa Kỳ (CDC), khoảng 1% dân số Mỹ mắc căn bệnh này, tương đương khoảng 3,2 triệu người. Điều đó khiến đây trở thành bệnh lý rối loạn chảy máu di truyền phổ biến nhất.
Người bệnh thường phải đối mặt với các đợt xuất huyết tái diễn và có thể rất nghiêm trọng.
Đối với những trường hợp không đáp ứng đầy đủ với desmopressin, một loại hormone kích thích cơ thể giải phóng yếu tố Von Willebrand lựa chọn điều trị tiếp theo là truyền bổ sung yếu tố này định kỳ.
Hiện thị trường có nhiều sản phẩm được sản xuất từ huyết tương người hiến tặng.
Trong khi đó, thuốc truyền tĩnh mạch Vonvendi của Tập đoàn dược phẩm sinh học đa quốc gia hàng đầu có trụ sở tại Nhật Bản Takeda là phiên bản thuốc có chứa yếu tố von Willebrand tái tổ hợp duy nhất được FDA phê duyệt.
Tuy nhiên, điểm hạn chế lớn nhất của các liệu pháp hiện nay nằm ở cách sử dụng. Bệnh nhân phải truyền tĩnh mạch từ hai đến ba lần mỗi tuần, tương đương tối đa 156 lần truyền mỗi năm.
Đối với các trường hợp nặng, điều này đồng nghĩa với việc phải thường xuyên đến các trung tâm điều trị trong thời gian dài.
VGA039 và cơ chế tác động hoàn toàn mới
Khác với các liệu pháp bổ sung trực tiếp yếu tố đông máu, VGA039 được thiết kế để tác động vào Protein S (ProS), một mục tiêu sinh học hoàn toàn mới.
Protein S tham gia vào hai con đường sinh học có nhiệm vụ ngăn ngừa tình trạng đông máu quá mức. Bằng cách ức chế ProS, VGA039 được kỳ vọng sẽ khôi phục sự cân bằng của hệ thống đông máu trong cơ thể.
Quan trọng hơn, thuốc được phát triển dưới dạng tiêm dưới da với lịch dùng chỉ một lần mỗi tháng và bệnh nhân có thể tự tiêm tại nhà.
Sự khác biệt này có thể tạo ra lợi thế cạnh tranh đáng kể nếu VGA039 được phê duyệt, bởi nó giúp giảm mạnh gánh nặng điều trị cho bệnh nhân so với lịch truyền tĩnh mạch nhiều lần mỗi tuần hiện nay.
Cùng với đó, nhiều nhà nghiên cứu cho rằng bệnh Von Willebrand mới chỉ là ứng dụng đầu tiên trong số nhiều rối loạn chảy máu mà nền tảng công nghệ của thuốc có thể hướng tới trong tương lai.
Trong thử nghiệm với thiết kế tăng liều đơn trên bệnh nhân mắc bệnh Von Willebrand, VGA039 giúp giảm 74% tỷ lệ chảy máu, mức cải thiện được đánh giá có ý nghĩa lâm sàng.
Ngoài hiệu quả điều trị, tất cả các mức liều nghiên cứu đều cho thấy tính an toàn và khả năng dung nạp tốt.
Các dữ liệu này đã được trình bày tại hội nghị thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ (ASH) vàonăm ngoái.
Hiện chương trình phát triển đã bước sang giai đoạn quyết định với một thử nghiệm trên quy mô lớnđang được triển khai trên bệnh nhân từ 12 đến 75 tuổi thuộc mọi thể bệnh von Willebrand.
Thiết kế nghiên cứu bao gồm giai đoạn quan sát kéo dài 24 tuần không sử dụng điều trị dự phòng, sau đó là giai đoạn điều trị chủ động kéo dài 49 tuần.
Tiêu chí đánh giá chính là tần suất các biến cố chảy máu. Incyte cho biết dữ liệu sơ bộ dự kiến được công bố vào đầu năm 2029.
Tham vọng mở rộng đáng kể thị trường điều trị dự phòng
Điểm đáng chú ý là Incyte không hướng tới toàn bộ nhóm bệnh nhân mắc bệnh Von Willebrand.
Theo công ty, mặc dù có khoảng 3,2 triệu người Mỹ mắc bệnh, chỉ khoảng 135.000 bệnh nhân được chẩn đoán chính thức.
Trong số đó, khoảng 35.000 người được điều trị tại các trung tâm chuyên khoa.
Ông Dave Gardner, Giám đốc Chiến lược của Incyte, cho biết từ 7.000 đến 10.000 bệnh nhân trong nhóm này gặp tình trạng chảy máu nặng hoặc thường xuyên, bao gồm xuất huyết đường tiêu hóa, xuất huyết niêm mạc, chảy máu khớp và cơ. Đây là những đối tượng đủ điều kiện để sử dụng điều trị dự phòng.
Tuy nhiên, do những bất tiện của các liệu pháp hiện có, chỉ khoảng 2.000 bệnh nhân thực sự được điều trị dự phòng.
Theo Gardner, đây chính là cơ hội lớn mà VGA039 có thể khai thác.
Ông cho rằng nếu một liệu pháp dự phòng thuận tiện hơn được đưa ra thị trường, tỷ lệ sử dụng có thể tăng mạnh tương tự những gì đã diễn ra trong việc điều trị bệnh lý rối loạn đông máu di truyền cơ thể bị thiếu hụt hoặc giảm yếu tố đông máu hemophilia A.
Ví dụ điển hình là Hemlibra của Roche, một kháng thể hai đặc hiệu được tiêm dưới da. Kể từ khi được phê duyệt năm 2017, thuốc đã nhanh chóng thay thế nhiều phác đồ truyền yếu tố đông máu truyền thống và phát triển thành một sản phẩm bom tấn.
Ông Gardner nói: “Chúng tôi đã chứng kiến trong bệnh hemophilia A rằng khi điều trị dự phòng trở nên thực tế hơn, tỷ lệ áp dụng có thể trở thành chuẩn mực với mức tiếp cận gần 90%, so với chỉ khoảng 25% hiện nay ở những bệnh nhân Von Willebrand bị chảy máu nặng hoặc tái phát”.
Trong tài liệu trình bày với nhà đầu tư, Incyte dự báo VGA039 có thể tạo ra doanh thu ròng toàn cầu vượt 1 tỷ USD.
Tuy nhiên, thị trường điều trị dự phòng bệnh Von Willebrand không hoàn toàn vắng bóng đối thủ.
Một trong những công ty đang theo đuổi lĩnh vực này là Hemab Therapeutics.
Tháng 4 vừa qua, Hemab đã niêm yết công khai nhằm hỗ trợ danh mục phát triển thuốc, trong đó có HMB – 002, một kháng thể hiện đang được thử nghiệm pha 2 như liệu pháp điều trị dự phòng cho bệnh von Willebrand.
Dù vậy, giới phân tích nhìn chung đánh giá tích cực về thương vụ của Incyte.
Matt Phipps, nhà phân tích tại William Blair, nhận định VGA039 phù hợp với chiến lược huyết học của Incyte và mang lại một tài sản giai đoạn cuối có mức độ rủi ro tương đối thấp cùng tiềm năng mang lại doanh thu “bom tấn”.
Tuy nhiên, nhiều nhà phân tích cho rằng đây là một thương vụ lớn nhưng chưa phải điểm dừng
Khoản thanh toán 1,25 tỷ USD mà Incyte trả cho Star Therapeutics là khoản trả trước hoàn toàn bằng tiền mặt.
Nếu VGA039 đạt được các cột mốc doanh số đã thỏa thuận, Star còn có thể nhận thêm tối đa 750 triệu USD.
Hai bên dự kiến hoàn tất giao dịch trong quý III năm nay.
Tính đến cuối quý I, Incyte sở hữu khoảng 4 tỷ USD tiền mặt, cho thấy công ty vẫn còn dư địa đáng kể cho các thương vụ tiếp theo.
CEO Bill Meury khẳng định rằng Incyte sẽ tiếp tục theo đuổi các cơ hội phù hợp nhưng không vội vàng, ông cho rằng:
“Hiện tại chúng tôi đang kiên nhẫn. Nếu nhìn thấy điều gì đó hợp lý, chúng tôi sẽ thực hiện. Nếu không, chúng tôi sẽ chờ đợi”.
* Nguồn: Medcity News.
