Giải mã công ty dược tạo ra liều thuốc 50 tỷ đồng vừa cứu sống một bé trai Việt Nam... miễn phí

AveXis - Công ty đưa “phép màu” đến với nhiều trẻ em trên thế giới

Theo Bloomberg, AveXis là một công ty chăm sóc sức khỏe của Mỹ, chuyên nghiên cứu điều trị bằng liệu pháp gene cho những bệnh nhân mắc chứng teo cơ xương (SMA). Đây là một chứng bệnh suy thần kinh hiếm gặp do lỗi gene và khó cứu chữa. 

Công ty này có trụ sở chính tại Bannockburn, bang Illinois, Mỹ và được thành lập vào năm 2012 bởi một cặp nhà khoa học Mỹ. Hai năm sau, họ đã công bố về thử nghiệm đầu tiên với Zolgensma - loại thuốc có tác dụng giúp trẻ mắc bệnh có thể thở được mà không cần máy móc, có thể tự ngồi, bò và đi lại.

Thông tin này nhanh chóng được lan truyền rộng rãi. Rất nhiều bậc cha mẹ đã chia sẻ trên Facebook về các bài báo khoa học liên quan. 

Louis, đến từ Sydney là em bé thứ 11 trên thế giới được tiêm Zolgensma vào tháng 10 năm 2015. Cha mẹ của em đã được các bác sĩ thông báo về tình trạng bệnh. 

Khi họ đặt những đứa trẻ một tháng tuổi nằm sấp thì Mila, em song sinh của Louis sẽ ngẩng đầu lên và nhìn xung quanh. Nhưng không may mắn Louis chỉ nằm một chỗ và hầu như không cử động.

Tuy nhiên, sau khi chẩn đoán, Louis đã có được cơ hội sử dụng Zolgensma tại một bệnh viện dành cho trẻ em ở Ohio. 

Trong đó, kết quả thử nghiệm rất ấn tượng. Một nửa số em bé được dùng thuốc thử nghiệm đã có thể ngồi dậy sau 1 năm, một số khác có thể bò, đứng và đi. Tác động tới tuổi thọ hiện nay vẫn chưa rõ ràng nhưng các bác sĩ cho rằng một số trẻ sẽ có thể sống bình thường khi trưởng thành. 

Đến năm 2018, vào ngày 9/4, hãng dược phẩm hàng đầu Thụy Sĩ Novartis tuyên bố mua lại AveXis với giá 8,7 tỷ USD. Hợp đồng được lãnh đạo hai bên thông qua và được thanh toán 100% bằng tiền mặt.

Việc sáp nhập này được cho là giúp thúc đẩy nghiên cứu phương pháp điều trị chứng teo cơ xương đồng thời giúp Novartis đẩy mạnh mục tiêu tiên phong trong lĩnh vực nghiên cứu về thần kinh học. 

Sau đó, Novartis đã đổi tên AveXis thành Novartis Gene Therapies. Đến tháng 5/2019, FDA đã phê duyệt Zolgensma mà công ty này đã nghiên cứu để điều trị SMA cho bệnh nhi dưới 2 tuổi. Nó cũng đã được phê duyệt ở châu Âu vào năm 2020 và hiện tại được chấp nhận ở hơn 40 quốc gia.

Tính đến năm 2022, liều thuốc này đã điều trị cho khoảng hơn 1.800 bệnh nhân trên toàn thế giới thông qua Chương trình mở rộng tiếp cận điều trị. Đây là một phép màu cho trẻ em và giúp các em có thêm cơ hội sống một cách khỏe mạnh. 

Tuy nhiên, mức giá cho liều thuốc này rất đắt đỏ, nó được mệnh danh là loại thuốc đắt nhất thế giới vào thời điểm công bố ra thị trường. Theo Forbes, Zolgensma có chi phí khoảng 2,1 triệu USD cho một lần điều trị (gần 50 tỷ đồng). 

Lý do khiến liều thuốc này đắt đỏ như vậy là bởi chúng có chi phí nghiên cứu rất lớn. Ngoài ra, chi phí sản xuất và phát triển cũng cao hơn rất nhiều so với các loại thuốc truyền thống. 

Trong nửa đầu năm 2022, Zolgensma đã tạo ra 742 triệu USD doanh thu thuần, tăng 17% so với cùng kỳ năm trước. Zolgensma kết thúc năm 2021 với 1,351 tỷ USD doanh thu thuần, tăng 47% so với năm 2020. 

Novartis Gene Therapies bao gồm hơn 2.000 nhân viên làm việc tại các công ty, cơ sở sản xuất và nghiên cứu ở Mỹ (Illinois, North Carolina, Colorado, California); Zurich, Thụy Sĩ và Tokyo, Nhật Bản. Công ty hiện đang là một trong những nhà sản xuất liệu pháp gene hàng đầu thế giới.

Phép màu giữa đời thực

Không chỉ ở Mỹ, Châu Âu và các nước được cấp phép, các quốc gia khác hiện tại đều đã có cơ hội được sử dụng loại thuốc này.

Bên cạnh chi phí đắt đỏ, để tạo điều kiện cho nhiều bệnh nhi hơn, từ năm 2020, Novartis Gene Therapies đã cung cấp điều trị miễn phí cho 100 trẻ em sơ sinh/năm ở các quốc gia chưa nhận được sự chấp thuận thuốc. 

Hình thức tặng thuốc là quay xổ số và ngẫu nhiên chọn ra bệnh nhân để tặng loại thuốc trị giá 50 tỷ đồng này. 

Một số bệnh nhân nhi Việt Nam đã may mắn trúng. Gần đây, thông qua chương trình mở rộng tiếp cận điều trị, Tuấn Kiệt, 11 tháng tuổi - em bé mắc bệnh teo cơ tủy hiếm gặp tại Việt Nam đã được tặng thuốc. 

Theo một số nguồn tin, sau nửa năm từ khi được điều trị bằng Zolgensma, em đã có thể tự ngồi một mình và các dấu hiệu bệnh đã biến mất. 

AveXis hay Novartis Gene Therapies đã đem đến nhiều cơ hội mới cho các bệnh nhân nhi. Được biết, công ty này cũng đang nghiên cứu thêm về phương pháp điều trị bằng liệu pháp gene khác.  

Tổng hợp