Bỏ túi hàng chục tỷ USD thời COVID-19, Moderna vừa tung sản phẩm mới nhằm vào ung thư

Theo trang tin Stat News, sau thành công của vaccine COVID-19, công nghệ RNA thông tin (mRNA), một đại phân tử sinh học thiết yếu, đang bước sang một chương phát triển mới với tham vọng lớn hơn, đó là điều trị ung thư bằng các liệu pháp cá thể hóa.

Theo ông Kenneth Chien, đồng sáng lập Công ty công nghệ sinh học đa quốc gia Moderna, đây có thể trở thành bước nhảy vọt tiến hóa tiếp theo của ngành công nghệ sinh học toàn cầu.

Trong một cuộc phỏng vấn toàn diện, ông Chien cho rằng vaccine ung thư cá thể hóa dựa trên mRNA sẽ mở ra một kỷ nguyên mới của y học chính xác, nơi các liệu pháp được thiết kế riêng cho từng bệnh nhân thay vì áp dụng cùng một phác đồ điều trị.

Từ nền tảng vaccine COVID-19 đến tham vọng chinh phục ung thư

Kenneth Chien là nhà khoa học tim mạch tại Đại học Harvard (Mỹ) và Viện Karolinska (Thuỵ Điển). Ông đồng sáng lập Moderna năm 2010 cùng Derrick Rossi, Robert Langer và CEO Flagship Pioneering Noubar Afeyan.

Dù không còn giữ vai trò chính thức tại công ty, ông vẫn đưa ra những đánh giá đáng chú ý về chiến lược phát triển của Moderna trong giai đoạn hậu đại dịch.

Theo ông Chien, nguồn tiền khổng lồ tích lũy trong thời kỳ COVID - 19 đang tạo điều kiện để Moderna đầu tư mạnh vào ung thư học chính xác, lĩnh vực được xem là thị trường đầy tiềm năng trong thập kỷ tới.

Ngay từ khi thành lập, Moderna, tên gọi kết hợp giữa “modified” và “mRNA” đã theo đuổi ý tưởng sử dụng mRNA tổng hợp để hướng dẫn tế bào của cơ thể tự tạo ra protein điều trị, thay vì phải đưa trực tiếp các protein hoặc hoạt chất sinh học vào cơ thể.

Tuy nhiên, ý tưởng này từng bị nhiều tập đoàn dược phẩm lớn đánh giá quá rủi ro. Thách thức lớn nhất là kiểm soát phản ứng miễn dịch khi đưa RNA ngoại lai vào cơ thể, khiến Moderna phải dành hơn một thập kỷ nghiên cứu công nghệ hạt nano lipid nhằm giải quyết bài toán phân phối mRNA an toàn.

Mọi hoài nghi chỉ thực sự thay đổi sau thành công của vaccine COVID-19 mRNA-1273, vốn trở thành bằng chứng rõ ràng nhất cho khả năng ứng dụng của nền tảng công nghệ này.

Vậy vaccine ung thư sẽ hoạt động như thế nào?

Khác với vaccine phòng bệnh truyền nhiễm, vaccine ung thư mRNA được thiết kế để điều trị.

Quy trình bắt đầu bằng việc giải trình tự di truyền của khối u đã được cắt bỏ nhằm xác định các protein đột biến đặc trưng, còn gọi là kháng nguyên tân sinh (neoantigen).

Dựa trên dữ liệu này, Moderna sẽ tổng hợp chuỗi mRNA được thiết kế riêng cho từng bệnh nhân chỉ trong vài tuần.

Sau khi tiêm, mRNA hướng dẫn tế bào của người bệnh tạo ra các kháng nguyên tân sinh tương ứng, từ đó huấn luyện hệ miễn dịch nhận diện và tiêu diệt những tế bào ung thư còn sót lại với độ chính xác cao hơn nhiều so với hóa trị truyền thống.

Theo ông Chien, sự kết hợp giữa nền tảng mRNA, công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR và khả năng giải trình tự gene ngày càng nhanh sẽ giúp hiện thực hóa các liệu pháp điều trị siêu cá thể hóa trong tương lai gần.

Lợi thế của Moderna nằm ở mô hình sản xuất

Điểm đặc biệt của vaccine ung thư cá thể hóa là mỗi liều thuốc gần như chỉ dành cho một bệnh nhân duy nhất.

Điều này khiến quy trình sản xuất trở thành “cơn ác mộng” đối với chuỗi cung ứng dược phẩm truyền thống. Tuy nhiên, ông Chien cho rằng đây lại là lợi thế của Moderna nhờ mô hình sản xuất dựa trên nền tảng số hóa, vốn được xây dựng ngay từ đầu để phục vụ các sản phẩm mRNA.

Những tín hiệu ban đầu cũng khá tích cực. Dữ liệu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 cho thấy vaccine ung thư thử nghiệm của Moderna khi kết hợp với thuốc điều trị miễn dịch Keytruda của Merck đã giúp giảm đáng kể nguy cơ tái phát ung thư hoặc tử vong.

Dù vậy, việc chứng minh hiệu quả ổn định trên các khối u đặc có mức độ đột biến cao vẫn được xem là rào cản sinh học lớn nhất mà công nghệ mRNA cần vượt qua.

Song song với triển vọng điều trị ung thư, sự chuyển hướng của Moderna cũng đặt ra nhiều câu hỏi về bình đẳng y tế.

Trong giai đoạn cao điểm đại dịch, hãng từng công bố dự án xây dựng nhà máy sản xuất mRNA trị giá 500 triệu USD tại Thành phố Tatu, Kenya. Nhà máy được kỳ vọng trở thành nền tảng giúp châu Phi tự chủ vaccine với công suất lên tới 500 triệu liều mỗi năm.

Tuy nhiên, đầu năm 2024, Moderna bất ngờ tạm dừng dự án. Công ty cho biết nguyên nhân đến từ nhu cầu vaccine COVID - 19 toàn cầu giảm mạnh cùng các cam kết mua sắm tại địa phương không đủ để duy trì kế hoạch đầu tư.

Động thái này phản ánh thực tế rằng, dù công nghệ mRNA có thể được ứng dụng để phát triển vaccine điều trị các bệnh lưu hành tại châu Phi như HIV hoặc sốt rét, dòng vốn của doanh nghiệp vẫn đang ưu tiên những thị trường có biên lợi nhuận cao hơn như ung thư và các bệnh tự miễn hiếm gặp tại phương Tây.

Những thách thức phía trước

Ông Chien cho rằng ngành công nghệ sinh học vốn luôn thận trọng trước các thay đổi mang tính đột phá.

Trước năm 2020, Moderna thường xuyên bị giới đầu tư mạo hiểm chỉ trích vì tiêu tốn hàng tỷ USD vốn tư nhân nhưng chưa có bất kỳ sản phẩm thương mại nào.

Thành công chưa từng có của vaccine COVID- 19 đã thay đổi hoàn toàn cách nhìn nhận về nền tảng mRNA.

Tuy nhiên, điều trị ung thư vẫn là thử thách lớn hơn rất nhiều so với bệnh truyền nhiễm. Các khối u liên tục tiến hóa và tạo ra cơ chế né tránh hệ miễn dịch, khiến việc duy trì hiệu quả điều trị lâu dài trở nên phức tạp hơn đáng kể.

Lợi thế lớn của Moderna hiện nay là nguồn dự trữ tiền mặt lên tới hàng chục tỷ USD tích lũy trong thời kỳ đại dịch, cho phép công ty tài trợ các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 3 vốn có chi phí rất cao và rủi ro lớn.

Song song đó, các nhà nghiên cứu cũng đang kết hợp nền tảng mRNA với enzyme CRISPR - Cas9 nhằm thực hiện các chỉnh sửa di truyền vĩnh viễn ngay bên trong những cơ quan cụ thể như gan.

Ở góc độ quản lý, Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Mỹ (FDA) cũng đang xây dựng các khung quy định hoàn toàn mới để phù hợp với những liệu pháp điều trị được sản xuất riêng cho từng cá nhân,mô hình chưa từng có trong ngành dược phẩm truyền thống.

Theo dự báo của các nhà phân tích, thị trường vaccine ung thư cá thể hóa toàn cầu có thể vượt 15 tỷ USD vào năm 2030, qua đó làm thay đổi đáng kể mô hình doanh thu của các tập đoàn dược phẩm lớn.

Ông Kenneth Chien cho rằng, vaccine COVID-19 chỉ là bằng chứng chứng minh khái niệm cho một nền tảng dược lý có thể lập trình được. Giá trị thực sự của công nghệ mRNA sẽ được kiểm chứng khi nó có thể điều trị hiệu quả những căn bệnh phức tạp hơn, đặc biệt là ung thư.

Trong quá trình chuyển mình từ một công ty công nghệ sinh học sang tập đoàn dược phẩm quy mô lớn, Moderna sẽ phải chứng minh rằng các liệu pháp ung thư cá thể hóa không chỉ hiệu quả về mặt khoa học mà còn có thể sản xuất ở quy mô thương mại.

Đây cũng là lý do cộng đồng khoa học đang theo dõi sát bước đi tiếp theo của Moderna.

Nếu thành công, công nghệ từng góp phần cứu sống hàng triệu người trong đại dịch COVID-19 có thể tiếp tục được “tái lập trình” để đối đầu với một trong những thách thức y học lớn nhất của nhân loại, đó là bệnh ung thư.

* Nguồn: Stat News.